本病的发生，外因为感受风邪、水湿或疮毒入侵，内因主要是肺、脾、肾三脏功能失调。由于小儿感受风热、风寒，或患乳蛾、丹痧、疮疡病后，加之禀赋不足或素体差异，内、外因相合导致水液代谢异常，水湿潴留发为水肿。
感受风邪风为百病之长，常兼夹热、寒、湿邪，从口鼻或皮毛侵犯肺经，使肺失宣降，通调水道失职，风遏水阻，不能下输膀胱，风水相搏，流溢肌肤，发为水肿，是为“风水”。
湿热内侵肌肤患有疮疡疖痈、丹痧疹毒，由风毒则内归于肺，由湿毒则内归于脾。风湿热毒外袭肌表，内归肺脾，肺失通调，脾失运化，水湿内停，泛溢肌肤，引起水肿。肺脾气虚肺脾不足，亦是发生水肿的重要因素。盖肺为水之上源，有通调水道之功，且水由气化，气行则水行；脾为土脏居中焦，有运化水湿之能，为水之堤防，脾健则水湿自能运化。小儿有肺常不足、脾常不足的生理病理特点。若素体不足，肺虚通调失职，气不化水，脾虚运化失权，土不制水，以致水不归经而横溢肌肤，产生水肿。
脾肾阳虚肾为水脏，与膀胱互为表里，为水之下源，主温煦和蒸化水液。若小儿素体不足，肾常虚，或水湿内侵，影响脾阳运化，脾虚及肾，命门火衰，无以温化水湿从膀胱而去，所谓关门不利则聚水发生水肿，是为阴水。
在本病的发展过程中，若水气内盛，上逆凌心射肺，产生心悸、气急暴喘；或邪毒逆陷心肝，出现昏迷、抽搐；甚则水毒闭阻，上则头痛呕恶、口中气秽，下则尿少尿闭，以致神昏、惊厥。此三者均为水肿之危重变证，多见于阳水，水毒内闭则也见于阴水后期。
综上所述，外感风邪，内传于肺，或疮毒入侵，内归肺脾，多见于阳水；若阳水日久，损伤肺脾，则由实转虚，肺脾气虚；或禀赋不足，脾肾阳虚，则多见于阴水。不论阳水、阴水，其病变部位主要在肺、脾、肾，变证可涉及心肝。其病机可概括为“其标在肺，其制在脾，其本在肾。”